2024-01-31 08:51:00
來源：人民網－人民日報
本報上海1月30日電（記者姜泓冰）復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院領銜在遺傳性耳聾基因治療方面取得重大突破，全球首次利用研發的基因治療藥物恢復遺傳性耳聾患者聽力和言語。1月25日，該項臨床研究成果以長文形式發表在《柳葉刀》（TheLancet）上，研究展現了基因治療對治療遺傳性耳聾的巨大潛力，有助于推動耳聾基因治療藥物的研發和臨床應用。
據了解，全球先天性耳聾患者高達2600萬。新生兒中的耳聾患者60%與遺傳因素也就是基因缺陷相關，嚴重阻礙了兒童言語、認知以及智力發育。
2022年10月，研究進入臨床試驗，實施了全球首例遺傳性耳聾患兒的內耳基因治療。此后，研究陸續納入多例患者接受基因治療。目前最長隨訪時間在1年以上，患兒已可進行日常對話。這是全球第一個獲得療效的耳聾基因治療，也是該領域目前成系統的、病例數最多、隨訪時間最長的臨床試驗之一。
《 人民日報 》（ 2024年01月31日 11 版）
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