從1132天到57天

　　46款獲批藥品涵蓋腫瘤、遺傳代謝性疾病、皮膚疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等多個治療領域

　　藥品是治病救人不可或缺的有力武器，國內一些患者卻面臨“境外有藥，境內無藥可用”的局面。3月29日，國家衛(wèi)健委就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》公開征求意見，國內無注冊上市、無企業(yè)生產或短時期內無法恢復生產的境外已上市臨床急需少量藥品，將可以通過“特殊進口通道”進入國內。

　　此前，國家藥監(jiān)局通過發(fā)布三批臨床急需境外新藥名單，加速引進境外新藥。新京報記者依據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計，自2018年11月發(fā)布第一批臨床急需境外新藥正式名單至今，三批名單中的73個品種，已經(jīng)有46個獲批，平均獲批時長321天，最短獲批時長僅為57天。

　　從臨床需求出發(fā)，“按需引進”

　　2021年7月以來，各地病友陸續(xù)反映，氯巴占被海關查扣，大量癲癇患兒面臨斷藥危機。氯巴占尚未在我國上市，一些患兒家長只能通過海淘或代購求取孩子的“救命藥”。“氯巴占事件”的發(fā)生，再次引發(fā)社會對代購進口藥以及“境外有藥，境內無藥可用”現(xiàn)象的關注，也引起政府部門的重視。3月29日，國家衛(wèi)健委就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》(以下統(tǒng)稱為《方案》)公開征求意見。

　　其實，在《方案》公開征求意見前，國家藥監(jiān)局、地方藥監(jiān)局、醫(yī)療機構及公益組織已經(jīng)進行探索。2020年11月20日，全球首個獲批治療早衰癥的藥物洛那法尼(lonafarnib)在美國獲批上市。浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院(簡稱“浙大兒院”)與蔻德罕見病中心開展政策調研，進行醫(yī)學倫理、法律規(guī)范、用藥安全等多方面反復論證，并向浙江省衛(wèi)健委和浙江省藥監(jiān)局咨詢，最后由浙大兒院向國家藥監(jiān)局提交臨床急需進口洛那法尼的申請。2021年6月18日，國家藥監(jiān)局綜合司就浙江省藥監(jiān)局提交的申請下發(fā)回復函，同意浙大兒院進口洛那法尼。

　　此次征求意見的《方案》，同樣是由醫(yī)療機構提出臨時進口申請，并提交相關材料，拿到復函后，醫(yī)療機構便可依據(jù)復函向口岸藥品監(jiān)督管理部門申請辦理《進口藥品通關單》，此類進口藥品，無需進行口岸檢驗，由醫(yī)療機構、經(jīng)營企業(yè)依法對臨時進口藥品承擔風險責任。

　　“面對患者的臨床需求，政府積極出臺政策是件好事。”蔻德罕見病中心創(chuàng)始人、主任黃如方表示，監(jiān)管之外(即國外上市，國內未上市)的藥物，很多患者不管是通過代購還是其他方式，其實一直都在使用。一旦出問題，對于監(jiān)管機構而言，存在一定的壓力，同時也造成了市場的混亂。所以《方案》更大的意義在于，能在解決一些臨床急需藥品引進的過程中發(fā)揮重要作用。由醫(yī)療機構提出申請，患者的需求可以和臨床醫(yī)生進行對接。而醫(yī)生對于藥物的安全性、有效性等都非常了解，所以由醫(yī)療機構提出申請，會是一個解決思路。

　　黃如方也指出，《方案》的落地執(zhí)行可能會遇到問題，因為主動申報意味著要承擔責任，醫(yī)療機構是否有意愿去推動是個問題，具體執(zhí)行時還需要再觀察效果。

　　46款藥平均審批時長不到一年

　　為滿足百姓的用藥需求，我國不斷深化藥品審評審批制度改革，加快新藥上市。浦銀國際證券研報中的一組數(shù)據(jù)顯示，2021年CDE新藥審批時長中位數(shù)為412天，較2020年477天有所下降。近五年，中位審批時長為400-450天，相比2012-2016年平均679天明顯縮短。

　　2018年5月，國家藥監(jiān)局會同國家衛(wèi)健委發(fā)布《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》，大幅簡化境外上市新藥審批程序。2018年8月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)發(fā)布《關于征求境外已上市臨床急需新藥名單意見的通知》，自此開始，先后發(fā)布三批名單，合計共有73個品種被納入。

　　在臨床急需境外新藥上市的系列政策措施落實之下，新藥審批法定時限與發(fā)達國家接近，境外新藥國內上市進程持續(xù)提速。新京報記者根據(jù)丁香園Insight數(shù)據(jù)庫盤點，三批臨床急需境外新藥名單73個品種中，已經(jīng)有46個品種獲批，占比達63.01%，平均獲批時長321天，涵蓋腫瘤、遺傳代謝性疾病、皮膚疾病、呼吸系統(tǒng)疾病等十余個治療領域，用時最短的僅為57天。

　　以目前關注度較高的腫瘤治療領域(包括血液系統(tǒng)惡性腫瘤)來看，共有6款產品獲批引進，全部被納入優(yōu)先審評審批，平均審批時長217天，最短的為磷酸索尼德吉膠囊，審批時長151天。磷酸索尼德吉于2015年在美國獲得加速批準上市，2016年12月，印度太陽藥業(yè)以1.75億美元從諾華獲得該藥全球權益。2021年2月19日，磷酸索尼德吉在國內的上市申請獲受理，2021年3月便被納入優(yōu)先審評審批，2021年7月便獲批進口，用于治療基底細胞癌。

　　“臨床急需境外新藥名單相當于列出了歡迎清單，歡迎境外新藥進入中國，解決中國患者的治療需求，宏觀政策是積極開放的，很有力度。”黃如方也遺憾地表示，第四批名單遲遲沒有發(fā)布，而全球還有很多獲批上市的新藥。沒有持續(xù)更新的原因，目前尚不明確。

　　除加快境外新藥的審評審批之外，2013年2月28日由國務院批準設立的海南博鰲國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，通過國家賦予的“國九條”和《關于支持建設博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的實施方案》等先行先試政策，已經(jīng)成為國際藥械企業(yè)進入中國市場最主要的通道，初步實現(xiàn)了醫(yī)療技術、設備、藥品與國際先進水平“三同步”。

　　新京報記者 王卡拉 張秀蘭